Ponatinib

En Europe, le ponatinib est indiqué chez les patients adultes atteints de leucémie myéloïde chronique (LMC) en phase chronique, en phase accélérée ou en phase blastique, qui présentent une résistance au dasatinib ou au nilotinib. Il peut être prescrit en cas d'intolérance au dasatinib ou au nilotinib et pour qui un traitement ultérieur par imatinib n'est pas cliniquement approprié, ou qui expriment la mutation T315I

Il est également indiqué en cas de leucémie aiguë lymphoblastique à chromosome Philadelphie (LAL Ph+), qui présentent une résistance au dasatinib, une intolérance au dasatinib et pour qui un traitement ultérieur par imatinib n'est pas cliniquement approprié, ou qui expriment la mutation T315I[1]^,[2]

Le ponatinib est un pan-inhibiteur puissant de la protéine tyrosine kinase BCR-ABL. Cette enzyme est présente dans certains récepteurs sur la surface des cellules leucémiques où elle est impliquée dans la stimulation de la division des cellules de manière incontrôlable. En bloquant la protéine BCR-ABL, le ponatinib aide à contrôler la croissance et la propagation des cellules leucémiques[1].

Aux États-Unis, la Food and Drug Administration a délivré l’AMM du ponatinib le 14 décembre 2012[3]. En Europe, la Commission européenne a délivré l’AMM du ponatinib le 1^er juillet 2013. Cette AMM (dite Centralisée) est valide dans toute l’Union européenne[4].

En octobre 2013, de nouvelles informations fournies par le laboratoire ARIAD ont suggéré que des évènements vasculaires occlusifs apparaissaient avec une incidence cumulée supérieure à celle observée initialement, au moment de l’autorisation de mise sur le marché. Aux États-Unis, ces observations ont conduit à une demande de la FDA de suspension temporaire de commercialisation du ponatinib. Néanmoins le produit est resté disponible pour les patients pour lesquels le bénéfice/risque était considéré favorable par les médecins[5]. En décembre 2013, la FDA a annoncé la mise en place de nouvelles mesures de sécurité et a autorisé sur cette base la reprise de la commercialisation du ponatinib en janvier 2014[6].

En Europe, le ponatinib a fait l’objet d’une procédure de réévaluation par l’agence européenne du médicament. Cette procédure a été initiée en novembre 2013 et a abouti en octobre 2014 à une réévaluation positive du rapport bénéfice/risque du ponatinib sous réserve de la mise en place de mesures de minimisations des risques[7].

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