Syndrome de Protée
Le syndrome de Protée est une maladie génétique complexe comprenant des hamartomes de taille importante impliquant plusieurs tissus : tissu conjonctif, tissu épidermique et tissu osseux. Elle se manifeste dès la naissance et les hamartomes grandissent au cours de la vie. Les tumeurs malignes sont rares. Des tumeurs de l'ovaire, des tumeurs testiculaires, des tumeurs de la parotide et des tumeurs du système nerveux sont parfois associées avec les hamartomes.
Syndrome de Protée | |
Référence MIM | 176920 |
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Transmission | Dominante |
Chromosome | 14q32.32 |
Gène | PTEN |
Empreinte parentale | Non |
Porteur sain | sans objet |
Nombre de cas | 120 cas environ en 1 988 |
Maladie génétiquement liée | Syndrome de Cowden-Syndrome de Bannayan-Riley-Ruvalcaba |
Diagnostic prénatal | Possible |
Liste des maladies génétiques à gène identifié | |
Son nom provient de la divinité grecque Protée.
Historique
Le syndrome est individualisé pour la première fois en 1976[1] mais n'est nommé ainsi qu'en 1983[2].
Joseph Merrick, connu sous le surnom de l'homme éléphant, était très probablement porteur de cette pathologie et non pas de la maladie de Recklinghausen, ni de l'éléphantiasis. Des tests ADN récents le prouveraient[3],[4],[5], comme les recherches le soupçonnaient depuis longtemps.
Cause
Le syndrome de Protée résulte en une insuffisance d'apoptose. Il s'agit d'une mutation activatrice de type mosaïque où le génome des lésions (hamartome) est différent de celui du tissu normal chez le même sujet. Une mutation sur l'oncogène AKT1 (codant la protéine kinase B ou PKB ou AKt) est retrouvée uniquement dans le tissu des lésions[6]. Cette mutation entraîne une phosphorylation perpétuelle de la PKB par le phosphatidylinositol-3,4,5-trisphosphate ou PIP3, la rendant active, favorisant ainsi la prolifération cellulaire. En effet, la PKB est capable d'inhiber toute une série de molécules (la cycline D1, la protéine BAD, mTOR via TSC1 et TSC2, FOXP2), impliquées dans la survie, la progression du cycle cellulaire,
Notes et références
- (en) Temtamy SA, Rogers JG, « Macrodactyly, hemihypertrophy, and connective tissue nevi: report of a new syndrome and review of the literature » J Pediatr. 1976;89:924-927
- (en) Wiedemann HR, Burgio GR, Aldenhoff P, Kunze J, Kaufmann HJ, Schirg E, « The proteus syndrome: partial gigantism of the hands and/or feet, nevi, hemihypertrophy, subcutaneous tumors, macrocephaly or other skull anomalies and possible accelerated growth and visceral affections » Eur J Pediatr. 1983;140:5-12
- (en) Cohen M M. Jr. « The Elephant Man did not have neurofibromatosis » Proc Greenwood Genet. Center 6: 187-192, 1987.
- (en) Cohen M. M. Jr. « Understanding Proteus syndrome, unmasking the Elephant Man, and stemming elephant fever » Neurofibromatosis 1988;1:260-280.
- (en) Cohen M. M. Jr. « Further diagnostic thoughts about the Elephant Man » Am J Med Genet. 1988;29:777-782.
- (en) Lindhurst MJ, Sapp JC, Teer JK. et al. « A mosaic activating mutation in AKT1 associated with the Proteus syndrome » N Engl J Med. 2011;365:611-619.
Lien externe
- (en) Online Mendelian Inheritance in Man, OMIM (TM). Johns Hopkins University, Baltimore, MD. MIM Number:176920
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