Nusinersen
Le nusinersen[1], commercialisé sous le nom de Spinraza[2], est un médicament utilisé dans le traitement de l’amyotrophie spinale 5q associée à une mutation du gène SMN1 du chromosome 5[3].
Indications
Le médicament est administré directement dans le système nerveux central par injection intrathécale[4].
Dans les essais cliniques, le médicament a stoppé la progression de la maladie. Chez environ 60 % des nourrissons atteints d'une atrophie musculaire spinale de type 1, le médicament a également amélioré de manière significative la fonction motrice[4].
Effets secondaires
Des cas d’hydrocéphalie communicante, non liée à une méningite ou à une hémorragie, ont été rapportés chez des patients, y compris des enfants, traités par cette molécule[5].
Pour certains cas d’hydrocéphalie communicante, l’implantation d’une dérivation ventriculo-péritonéale (DVP) a été nécessaire[5].
Notes et références
- « International Nonproprietary Names for Pharmaceutical Substances (INN). Recommended International Nonproprietary Names: List 74 », World Health Organization (consulté le 9 septembre 2018), p. 413–14
- « Nusinersen », AdisInsight (consulté le 9 septembre 2018)
- (en) Eric W. Ottesen, « ISS-N1 makes the first FDA-approved drug for spinal muscular atrophy », Translational Neuroscience, vol. 8, no 1, , p. 1–6 (ISSN 2081-6936, PMID 28400976, PMCID 5382937, DOI 10.1515/tnsci-2017-0001, lire en ligne)
- « Nusinersen US Label », FDA, . Pour les mises à jour, voir FDA index page for NDA 209531
- Naimi Missoum et Didier Bourlet, « Information sur le risque d'hydrocéphalie communicante non reliée à une méningite ou à une hémorragie », sur https://ansm.sante.fr, Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé, (consulté le 9 septembre 2018).
