Acide carglumique

L'acide carglumique est le principe actif d'un médicament orphelin, commercialisé par Orphan Europe sous la marque Carbaglu.

Identification
Acide carglumique

Acide carglumique
Nom UICPA	(2S)-2-(carbamoylamino)pentanedioic acid
Synonymes	acide (S)-2-uréidopentanedioique
N^o CAS	1188-38-1
N^o ECHA	100.116.323
Code ATC	A16AA05
DrugBank	DB06775
PubChem	121396
ChEBI	71028
SMILES	C(CC(=O)O)[C@@H](C(=O)O)NC(=O)N PubChem, vue 3D
InChI	InChI : vue 3D InChI=1/C6H10N2O5/c7-6(13)8-3(5(11)12)1-2-4(9)10/h3H,1-2H2,(H,9,10)(H,11,12)(H3,7,8,13)/t3-/m0/s1 InChIKey : LCQLHJZYVOQKHU-VKHMYHEABA Std. InChI : vue 3D InChI=1S/C6H10N2O5/c7-6(13)8-3(5(11)12)1-2-4(9)10/h3H,1-2H2,(H,9,10)(H,11,12)(H3,7,8,13)/t3-/m0/s1 Std. InChIKey : LCQLHJZYVOQKHU-VKHMYHEASA-N
Propriétés chimiques
Formule brute	C₆H₁₀N₂O₅ [Isomères]
Masse molaire[1]	190,154 ± 0,0074 g/mol C 37,9 %, H 5,3 %, N 14,73 %, O 42,07 %,
Données pharmacocinétiques
Biodisponibilité	30%
Liaison protéique	Non déterminé
Métabolisme	partiel
Demi-vie d’élim.	4,3 à 9,5 heures
Excrétion	fécale (60%) et rénale
Considérations thérapeutiques
Classe thérapeutique	Autres produits liés au tractus digestif et au métabolisme
Voie d’administration	Orale
Grossesse	Non connu

Unités du SI et CNTP, sauf indication contraire.

L'acide carglumique est utilisé pour le traitement de l'hyperammoniémie chez les patients avec un déficit en N-acétylglutamate synthase[2]^,[3].

Aux États-Unis, la Food and Drug Administration (FDA) a approuvé ce traitement de l'hyperammoniémie le 18 mars 2010[4]. En France, depuis le 8 janvier 2014, il a obtenu l’autorisation de mise sur le marché (AMM) dans le traitement des hyperammoniémies secondaires aux acidémies organiques (isovalérique, méthylmalonique, propionique)[5]^,[Note 1].

Notes et références

Notes

Les acidémies organiques sont des maladies métaboliques héréditaires rares liées à un déficit enzymatique du catabolisme de certains acides aminés ramifiés.

Références

Masse molaire calculée d’après « Atomic weights of the elements 2007 », sur www.chem.qmul.ac.uk.
(en)L. Caldovic et al., « Restoration of ureagenesis in N-acetylglutamate synthase deficiency by N-carbamylglutamate », The Journal of pediatrics, vol. 145, n^o 4,‎ 2004, p. 552-554 (PMID 15480384, lire en ligne [htlm])
(en)O. Elpeleg et al., « N-acetylglutamate synthase deficiency and the treatment of hyperammonemic encephalopathy », Annals of neurology., vol. 52, n^o 6,‎ 2002, p. 845-849 (PMID 12447942, lire en ligne [htlm])
(en) « Patent and Exclusivity Search Results »
Fiche de transparence Haute Autorité de santé.

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