Élosulfase alfa
L'élosulfase alfa est une version recombinante de l'enzyme N-acétylgalactosamine-6-sulfatase (en).
Autorisation de mise sur le marché
Elle a été commercialisée par BioMarin Pharmaceutical sous le nom de Vimizim pour le traitement du syndrome de Morquio A ou mucopolysaccharidose de type IV A qui est causée par une déficience de cette N-acétylgalactosamine-6-sulfatase.
Elle a été approuvée en vue d'une utilisation thérapeutique aux États-Unis par la Food and Drug Administration en 2014[1] et en France le [2].
Notes et références
- « FDA approves Vimizim to treat rare congenital enzyme disorder », Food and Drug Administration,
- « Avis de la Commission de la transparence », sur http://www.has-sante.fr, Haute Autorité de santé, (consulté le 20 février 2015).
Voir aussi
Articles connexes
Liens externes
- Vaincre les Maladies Lysosomales, association de patients
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