Vertex Pharmaceuticals

Vertex Pharmaceuticals, Inc est un laboratoire de biotechnologie international spécialisé dans la recherche scientifique et le développement de médicaments innovants contre les maladies graves, avec des traitements disponibles dans la mucoviscidose. Fondé en 1989 à Cambridge, dans le Massachussetts, aux États-Unis, le siège social monde de Vertex se trouve aujourd’hui dans l’Innovation District de Boston. Son siège international est basé à Londres. Le laboratoire possède des centres de recherche et de développement et des filiales opérationnelles aux États-Unis, en Europe, au Canada, en Australie et en Amérique Latine.

Vertex Pharmaceuticals, Inc
Création 1989
Personnages clés Reshma Kewalramani, M.D., Présidente et directrice générale

Jeffrey Leiden, M.D., PhD, Président exécutif David Altshuler, M.D., PhD, Vice-président exécutif, recherche monde et chef des services scientifiques
Action NASDAQ: VRTX

NASDAQ-100 component S&P 500 component
Slogan La science qui transforme la vie des patients
Siège social Boston, Massachusetts
 États-Unis
Direction Reshma Kewalramani (en) (depuis )
Activité Industrie pharmaceutique, industrie des soins de santé (en) et biotechnology industry (d)
Produits Médicaments de prescription
Filiales Vertex Pharmaceuticals (United Kingdom) (d)
Effectif 3500 dans le monde dont environ 30 en France
Site web www.vrtx.com
Chiffre d'affaires 6,2 milliards d'euros (2020)

Histoire

Vertex a été fondé en 1989 par le Dr Joshua Borger[1] et Kevin J. Kinsella[2], la même année que la découverte du gène et de la protéine CFTR (Cystic Fibrosis Transmembrane conductance Regulator) responsables de la mucoviscidose. Les deux hommes privilégient une approche différente dans le développement des thérapies : il ne s’agit plus simplement de s’intéresser à la découverte de principes actifs chimiques capables de guérir une pathologie ou d’atténuer ses symptômes mais de trouver de nouveaux médicaments sur la base de la connaissance d’une cible biologique.

Les débuts du laboratoire ont été décrits par Barry Werth dans son livre The Billion-Dollar Molecule[2], publié en 1994 et sont développés dans son livre de 2014, The Antidote : Inside the World New Pharma[3].

En 2001, Vertex Pharmaceuticals acquiert la société de biotechnologie Aurora Biosciences située à San Diego (Californie) qui avait noué en 2000 un partenariat sur 5 ans avec la Cystic Fibrosis Foundation pour développer des médicaments candidats pour soigner la mucoviscidose. Un partenariat qui a été poursuivi et développé par Vertex Pharmaceuticals au cours de ces 20 dernières années.

En 2009, l'entreprise comptait environ 1 800 employés, dont 1 200 dans la région de Boston[4]. En 2020, elle comptait environ 3 500 employés[5].

Depuis fin 2011, Vertex se classe parmi les 15 entreprises les plus performantes du Standard & Poor's 500. Les actions de Vertex ont augmenté de 250 % au cours de la même période[6]. En janvier 2014, Vertex a achevé son déménagement de Cambridge (Massachusetts) à Boston (Massachusetts) et s'est installé dans un nouveau complexe situé sur le front de mer de Boston Sud. C'est la première fois dans l'histoire de la société que les quelque 1 200 employés de la région du Grand Boston travaillent au sein d’un même complexe[4].

En juin 2019, Vertex annonce vouloir acquérir Exonics Therapeutics pour un montant allant jusqu'à 1 milliard de dollars et annonce en parallèle collaborer avec CRISPR Therapeutics, pour stimuler le développement de traitements contre la myopathie de Duchenne et la dystrophie myotonique de type 1[7],[8]. Vertex et CRISPR Therapeutics étaient déjà en collaboration depuis 2015 pour des projets de recherche notamment dans des maladies du sang.

En septembre 2019, le laboratoire annonce acquérir Semma Therapeutics, une biotech américaine spécialisée dans le traitement du diabète de type 1, pour 950 millions de dollars. Ce rapprochement a pour vocation de développer le dispositif implantable mis au point par Semma Therapeutics, à base de cellules bêta de remplacement laissant passer le glucose et l'insuline, mais empêchant les cellules immunitaires d'entrer[9].

Le 1er avril 2020, Reshma Kewalramani, jusqu’alors Directrice médicale, devient Directrice générale de Vertex Pharmaceuticals[10]. Elle remplace Jeffrey Leiden, qui occupe dorénavant le poste de Président exécutif et de Président du conseil d'administration. Le Dr Leiden assumera la fonction de Président exécutif jusqu'en avril 2023[11].

Activités

Engagement dans la mucoviscidose

La découverte en 1989 du gène CFTR (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator) constitue un tournant dans la compréhension de la maladie. Ce gène code la protéine CFTR qui s’exprime dans les tissus épithéliaux de nombreux organes. Le rôle de cette protéine est d’excréter les ions chlorure hors de la cellule.

Chez les personnes atteintes de mucoviscidose, la fonction de la protéine CFTR est altérée. En conséquence, les ions chlorure sont retenus à l’intérieur de la cellule, ce qui entraîne une moindre hydratation du mucus qui recouvre les cellules, et donc une plus grande viscosité – phénomène dont la mucoviscidose tire son nom. D’où la salinité accrue de la transpiration, observée de longue date.

Plus de 2 000 altérations[12] du gène CFTR ont été rapportées par la littérature scientifique.

Selon le registre français de la mucoviscidose[13], 82,4 % des patients sont porteurs de la mutation F508del du gène CFTR, dont 41 % de manière homozygote (les deux copies du gène sont porteuses de F508del) et 41,4 % de manière hétérozygote (une seule copie est porteuse de cette mutation, l’autre portant une mutation différente).

Les médicaments développés par Vertex Pharmaceuticals agissent directement sur la protéine CFTR affectée et agissent ainsi non pas sur les symptômes mais sur la cause de la maladie.

Thérapies géniques
  • En 2015, Vertex s'engage dans une collaboration de recherche avec CRISPR Therapeutics pour développer des thérapies d'édition génomique pour soigner les maladies génétiques[14]. En mai 2020, CTX001 reçoit la désignation de médicament orphelin de la Food and Drug Administration américaine pour la bêta-thalassémie dépendante des transfusions et de l'Agence européenne des médicaments pour la drépanocytose et la bêta-thalassémie dépendante des transfusions[15].
  • En 2016, la société conclut une collaboration avec Moderna pour développer de nouvelles thérapies à base d'ARNm pour traiter la mucoviscidose ; Vertex a payé 20 millions de dollars à Moderna et fourni 20 millions de dollars supplémentaires. Vertex a également promis de verser jusqu'à 275 millions de dollars en paiements d'étape[16].
  • En 2019, Vertex annonce une collaboration de recherche avec Arbor Biotechnologies pour découvrir de nouvelles protéines afin de faire progresser le développement de nouvelles thérapies d'édition génomique contre la mucoviscidose et quatre autres maladies[17].
  • Le portefeuille de produits de Vertex comprend des médicaments ciblant des maladies spécialisées comme la drépanocytose, la bêta-thalassémie, la dystrophie musculaire de Duchenne, le déficit en alpha-1-antitrypsine, la douleur et les maladies rénales à médiation APOL1[18].

Vertex en France

Vertex Pharmaceuticals est implanté en France depuis 2012, avec à sa création seulement 3 salariés. Aujourd’hui l’entreprise compte plus de 30 collaborateurs basés en France et travaillant pour la France ainsi que plusieurs pays de l’Europe du Sud jusqu’au Brésil.

Initiatives et partenariats

Fondation Vertex

La Fondation Vertex est une fondation caritative à but non lucratif, qui cherche à améliorer la vie des personnes atteintes de maladies graves et à contribuer à aider les communautés où Vertex est implanté, par l'éducation, l'innovation et la santé. Créée en 2017, la Fondation est une source de dons caritatifs à long terme et constitue une extension de l'engagement de Vertex en matière de dons d'entreprise[19].

Activités de soutien durant la pandémie liée à la Covid-19

En avril 2020, la Fondation Vertex s’engage à faire plusieurs dons d’un montant de 5 millions de dollars à des organisations investies dans les efforts mondiaux de lutte contre la pandémie de la Covid-19[20],[21]. L’organisme annonce, notamment avoir fait un don de 1 million de dollars à Direct Relief, une organisation spécialisée dans la fourniture au personnel médical de produits essentiels, afin de renforcer ses efforts d’assistance en Europe et aux États-Unis. La Fondation a aussi apporté son soutien à plusieurs autres organisations, pour les aider à fournir du matériel médical et des soins de santé, telles que Partners HealthCare (Boston), le Fond d’intervention d’urgence de la Fondation CDC, La Croix-Rouge française, La Fondation Scripps Health (San Diego) et EMERGENCY Ong Onlus (Italie). Des dons supplémentaires ont également été versés à plusieurs organisations apportant un soutien communautaire aux populations vulnérables : Boston Resiliency Fund (États-Unis), Trusell Trust (Royaume-Uni), Crisis (Royaume-Uni), Age (Royaume-Uni), Caritas (Espagne), Les Restos du Cœur (France), Cesvi (Italie), Feeding (États-Unis), Community Foundation of Western Massachussetts (États-Unis), The Food Bank of Western Massachussetts (États-Unis) and United Way of Greater Fall River (États-Unis).

Références
  1. Weisman, Robert (24 April 2011). "Rearranging the Corporate DNA". The Boston Globe. p. G1. Retrieved 25 June 2012.
  2. Werth, Barry (1994). The Billion-Dollar Molecule: One Company's Quest for the Perfect Drug (en). New York: Simon & Schuster. ISBN 0671510576 (en). OCLC 32047662. The Billion-Dollar Molecule at Google Livres.
  3. Werth, Barry (2014). The Antidote: Inside the World of New Pharma. New York: Simon & Schuster. ISBN 9781451655667 (en). Online Computer Library Center 859375019.
  4. Weisman, Robert (4 February 2014). "New complex unites Vertex employees". The Boston Globe. Retrieved 30 May 2019
  5. (en) « Corporate Social Responsibility Report »,
  6. Robert Weisman (17 April 2015), Vertex chief's compensation totaled $36.6 million last year: Total included a retention bonus, Boston Globe, retrieved 19 July 2015
  7. "Vertex Expands into New Disease Areas and Enhances Gene Editing Capabilities Through Expanded Collaboration with CRISPR Therapeutics and Acquisition of Exonics Therapeutics". BioSpace.
  8. "Vertex Dives into DMD with Exonics Acquisition and CRISPR Therapeutics Partnership Expansion". BioSpace.
  9. Time Staff. "12 Innovations That Will Change Health Care and Medicine in the 2020s". Time. Retrieved 29 October 2019.
  10. DeAngelis, Allison (2 April 2020). "VERTEX 3.0: One of the area's largest biotechs enters new era of leadership, drug development". www.bizjournals.com. Retrieved 6 April 2020.
  11. "Vertex's Reshma Kewalramani takes CEO post as longtime vet Jeff Leiden moves to new role". Endpoints News. Retrieved 31 July 2019.
  12. « Site »
  13. Association Vaincre la Mucoviscidose, « Registre français de la mucoviscidose - Bilan des données 2018 », sur https://www.vaincrelamuco.org/registredelamuco (consulté en )
  14. "Vertex, CRISPR Tx Team up on Gene Editing Drugs in $105M Pact". Exome. 26 October 2015.
  15. CRISPR Therapeutics and Vertex Pharmaceuticals Announce FDA Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) Designation Granted to CTX001™ for the Treatment of Severe Hemoglobinopathies, PM Vertex May 11, 2020; retrieved May 11, 2020
  16. "Vertex, Moderna Launch Cystic Fibrosis Collaboration". News: Discovery & Development. Genetic Engineering & Biotechnology News (en) (Paper). 36 (14): 17. August 2016.
  17. DeAngelis, Allison (3 January 2019). "Vertex teams up with Feng Zhang startup on gene editing tech". www.bizjournals.com. Retrieved 10 June 2019.
  18. Pipeline | Vertex Pharmaceuticals". www.vrtx.com.
  19. (en) « Corporate Responsibility Report » (consulté en )
  20. BusinessWire, « La Fondation Vertex offre 5 millions de dollars pour soutenir la réponse mondiale de lutte contre la pandémie du COVID-19 », en ligne,‎ (lire en ligne)
  21. ZoneBourse, « Vertex Pharmaceuticals : La Fondation Vertex offre 5 millions de dollars pour soutenir la réponse mondiale de lutte contre la pandémie du COVID-19 », en ligne,‎ (lire en ligne)

Liens externes
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