Traitement révolutionnaire (désignation de la FDA)

Traitement novateur ou traitement révolutionnaire, de l'anglais breakthrough therapy, est un statut prioritaire accordé par la Food and Drug Administration américaine à un produit médicamenteux en cours de validation et de nature à procurer une avancée thérapeutique décisive[1],[2]. Cette désignation, créée en 2012, ne signifie pas que le médicament est véritablement révolutionnaire, ni même que son efficacité est prouvée ; elle signifie seulement que le médicament est assez prometteur pour qu'il lui soit donné priorité en termes de procédures d'examen et d'approbation. Pour qu'un traitement potentiel obtienne ce statut, il faut que des essais cliniques préliminaires aient montré qu'il pouvait avoir des avantages thérapeutiques substantiels par rapport aux options existantes pour les patients atteints de maladies graves ou potentiellement mortelles.[3],[4].

Exigences

Une désignation de traitement révolutionnaire peut être attribuée à un médicament s'« il s'agit d'un médicament destiné à être utilisé seul ou en association avec un ou plusieurs autres médicaments pour traiter une maladie ou un trouble grave ou mettant la vie en danger et si les preuves cliniques préliminaires indiquent que le médicament peut démontrer une amélioration substantielle par rapport aux traitements existants sur un ou plusieurs critères d'effet cliniquement significatifs, tels que des effets thérapeutiques substantiels observés au début du développement clinique. »[4]

Les demandes sont examinées par le Centre d'évaluation et de recherche des médicaments (CDER) et par le Centre d'évaluation et de recherche des produits biologiques (CBER). Le CDER reçoit environ 100 demandes par an pour une désignation de traitement révolutionnaire. Historiquement, environ un tiers ont été approuvés. Le CBER reçoit entre 15 et 30 demandes par an[5]. Les promoteurs doivent demander ce statut séparément pour chaque indication pour laquelle ils ont l'intention de proposer le médicament.

Avantages

Les médicaments ayant obtenu ce statut sont examinés en priorité. La FDA collabore avec le promoteur de la demande de médicament pour accélérer le processus d’approbation. Ce processus accéléré peut inclure des rolling reviews, des essais cliniques plus petits et des protocoles de tests alternatifs[6].

Critiques

Le nom de cette désignation est parfois critiqué car il serait trompeur en fournissant aux entreprises qui l'obtiennent pour un médicament un avantage compétitif qui pourrait s'avérer immérité[7],[8] Les directives de la FDA indiquent : « Il n’est pas prouvé que tous les produits désignés comme thérapies révolutionnaires présentent une amélioration substantielle par rapport aux thérapies disponibles suggérées par les preuves cliniques préliminaires au moment de la désignation. Si la désignation n’est plus étayée par des données ultérieures, La FDA peut annuler la désignation. »[9]

Voir aussi

Références
  1. Darrow, Avorn et Kesselheim, « New FDA breakthrough-drug category—implications for patients. », The New England Journal of Medicine, vol. 370, no 13,‎ , p. 1252–8 (PMID 24670173, DOI 10.1056/nejmhle1311493)
  2. Kate Yandell, « Picking Up the Pace », The Scientist,‎ (lire en ligne)
  3. « FDA's Expedited Approval Mechanisms for New Drug Products », Biotechnol Law Rep, vol. 34, no 1,‎ , p. 15–37 (PMID 25713472, PMCID 4326266, DOI 10.1089/blr.2015.9999) :
    « The fourth expedited approval mechanism—the Breakthrough Therapy designation—applies to a new drug product if it "is intended, alone or in combination with 1 or more other drugs, to treat a serious or life-threatening disease or condition, and preliminary clinical evidence indicates that the drug may demonstrate substantial improvement over existing therapies on 1 or more clinically significant endpoints."172 In its Final Guidance, FDA has interpreted "preliminary clinical evidence" to mean evidence "sufficient to indicate that the drug may demonstrate substantial improvement in effectiveness or safety over available therapies, but in most cases is not sufficient to establish safety and effectiveness for purposes of approval."173 This generally will require more than data from in vitro studies or animal models.174 FDA expects preliminary clinical evidence to come from Phase 1 or 2 clinical trials.175 »
  4. « Fact Sheet: Breakthrough Therapies » [archive du ], United States Food and Drug Administration, (consulté le ) : « A breakthrough therapy is a drug:
    Modèle:Bullintended alone or in combination with one or more other drugs to treat a serious or life threatening disease or condition and
    Modèle:Bullpreliminary clinical evidence indicates that the drug may demonstrate substantial improvement over existing therapies on one or more clinically significant endpoints, such as substantial treatment effects observed early in clinical development. »
  5. Research, « IND Activity Reports - Breakthrough Therapy Designation Requests », www.fda.gov
  6. Research, « Expedited Programs for Serious Conditions––Drugs and Biologics », U.S. Food and Drug Administration,
  7. Joseph S. Ross et Rita F. Redberg, « Editor's Note: Would a Breakthrough Therapy by Any Other Name Be as Promising? », JAMA Intern. Med., vol. 175, no 11,‎ , p. 1858–9 (PMID 26390064, DOI 10.1001/jamainternmed.2015.5311, lire en ligne)
  8. Jonathan J. Darrow, Jerry Avorn et Aaron S. Kesselheim, « The FDA Breakthrough Drug Designation: Four Years of Experience, », New England Journal of Medicine, vol. 378, no 15,‎ , p. 1444-53 (PMID 29641970, DOI 10.1056/NEJMhpr1713338, lire en ligne)
  9. « Guidance for Industry Expedited Programs for Serious Conditions – Drugs and Biologics », FDA, , p. 10
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