Virus adéno-associé

Un virus adéno-associé (ou AAV, pour adeno associated virus en anglais) est un petit virus à ADN, non pathogène, existant à la fois chez l'homme et les primates.

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Les virus adéno-associés, très attractifs pour servir de vecteur de transfert de gènes, ont démontré au travers de nombreuses études pré-cliniques de thérapie génique leur fort potentiel thérapeutique, conforté par des essais cliniques de phase I à III. Ce virus a la propriété de traverser la barrière hémato-encéphalique. Il se loge ensuite chez l'adulte dans les astrocytes ou dans les neurones chez le nouveau né. Il est utile en laboratoire couplé à un gène rapporteur (GFP). Il est prometteur en recherche car il pourrait apporter via la circulation sanguine des protéines dans le cerveau et donc changer l'activité des cellules nerveuses. Cela pourrait mener à un traitement dans les maladies neurodégénératives en thérapie génique.